루게릭병 동물모델서 떨어진 운동능력 되살린 물질 발견
01
요약
고려대 안산병원·의과대학 연구팀이 루게릭병(ALS)의 FUS 유전자 변이를 재현한 제브라피쉬 모델에서 약 300개 생리활성 물질을 시험해 트리벤질아민(TBA)을 치료 후보물질로 찾아냈다. TBA를 투여하자 떨어졌던 운동능력이 정상 대조군에 가까운 수준으로 개선됐고 신경세포 손상과 관련된 활성산소종(ROS)도 줄었으며, 같은 모델에서 기존 치료제 에다라본은 산화스트레스만 일시적으로 낮췄을 뿐 운동능력은 개선하지 못했다고 연구팀은 밝혔다.
02
큐레이터 노트
이 소식을 어떻게 읽어야 하는지
사람이 아닌 제브라피쉬 동물모델 단계의 연구로, 연구팀도 정상 FUS 단백질을 같은 수준으로 과발현시킨 비교군을 두지 못해 효과가 돌연변이 자체 때문인지 단백질 과다발현 때문인지 구분하기 어렵다는 한계를 밝혔다. 연구팀 스스로 '아직 사람에게 효과가 있는 치료제로 볼 단계는 아니다'라고 선을 그었다.
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03
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