치료법 없던 희귀 신경질환 알렉산더병, 원인 단백질 줄이는 첫 신약 FDA 승인
01
요약
FDA가 희귀 진행성 신경질환 알렉산더병의 원인인 GFAP 단백질 생성을 줄이는 첫 치료제 '잔바스트로'(성분명 질가네르센)를 소아·성인 환자용으로 승인했다. 2세 이상 49명 대상 무작위대조시험에서 61주 뒤 보행속도가 치료군은 평균 1.0% 감소한 반면 대조군은 36.9% 감소했으며(보정 차이 33.3%, 통계적 유의), 2세 미만 4명은 별도 공개시험 자료로 승인 범위에 포함됐다. 이미 쌓인 단백질을 없애는 약은 아니며 추가 축적을 줄이는 방식으로, 완치를 의미하지는 않는다고 밝혔다.
02
큐레이터 노트
이 소식을 어떻게 읽어야 하는지
무작위대조시험 대상이 소수(2세 이상 49명)에 불과해 표본 규모가 크지 않고, 이미 쌓인 단백질을 없애는 게 아니라 향후 축적을 늦추는 방식임을 감안해 읽을 필요가 있다.
이 색인은 생활 정보이며 의학적 진단·치료·처방을 대신하지 않습니다. 증상이 있거나 건강에 관한 판단이 필요하면 반드시 의료 전문가와 상담하세요.
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